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“Milagre da ciência”: como está a recuperação do menino gaúcho que recebeu remédio mais caro do mundo para tratar AME

Único medicamento para tratar atrofia muscular espinhal, zolgensma custa R$ 6 milhões. Gabriel Carvalho Zamboni, de dois anos anos e três meses, se prepara para dar os primeiros passos nas sessões de fisioterapia

Foto: Gabriel já consegue se equilibrar sem aparelho ortopédico. Cassiana Alvina Carvalho / Arquivo Pessoal

8 de julho de 2024

Cem dias depois de receber a aplicação do zolgensma para tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), Gabriel Carvalho Zamboni, de anos anos e três meses, já fica em pé sem auxílio das órteses e se prepara para dar os primeiros passos nas sessões de fisioterapia. O medicamento é considerado o mais caro do mundo: custa R$ 6 milhões.

— Ele já ensaia passos na esteira com a fisioterapeuta. Ele disse que quer caminhar. É incrível ver a força nas mãos, nos braços, é um milagre. É o milagre da ciência essa medicação — celebra a mãe do menino, Cassiana Alvina Carvalho.

A mãe vem registrando o processo de recuperação do filho em imagens. Conforme ela, já no primeiro mês após a aplicação do zolgensma houve melhora do controle do tronco, aumento da força física e da disposição. A partir do mês seguinte, o menino já conseguia ficar em pé com ajuda da órtese. Atualmente, ele se equilibra sem o dispositivo.

— Gabriel agora já curte a infância, o que era quase impossível antes — comemora a mãe.

Gabriel é natural de Tapejara, no norte do RS , mas recebeu a aplicação da medicação em um hospital de Curitiba, no Paraná, em março. Conforme a família, a decisão se deu após eles encontrarem uma profissional considerada uma das referências nacionais no tratamento de AME e pela falta de agenda dos médicos especialistas em Porto Alegre.

Batalha judicial

Gabriel foi diagnosticado com AME em maio de 2023. O resultado do exame que atestou a doença chegou na segunda-feira seguinte ao Dia das Mães, recorda Cassiana. No mesmo mês, a família protocolou um processo na 2ª Vara da Justiça Federal de Passo Fundo.

— Foram praticamente 10 meses entre a entrada do processo e o cumprimento da decisão — relembra a mãe do menino.

O juiz federal substituto Fabiano Henrique de Oliveira fixou multa por descumprimento de decisão judicial no valor de R$ 50 mil. O medicamento foi aplicado no dia 22 de março. Pesquisas apontam maior eficácia em pacientes de até 2 anos de idade.

O que é AME?

A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN – que protege os neurônios motores
Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos
Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte
A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas
A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos

Como funciona o zolgensma?

O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.

O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal
Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados
O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA
A aplicação é feita em dose única
Não há alteração no DNA do paciente
Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME